在2024年10月23日至27日举行的美国肾脏病学会（ASN）-肾脏周（KidneyWeek）上，专注于肾脏疾病基因治疗的公司尊龙凯时旗下的Purespring Therapeutics展示了其研究成果。此次会议上，该公司发布了AAV基因疗法PS-002的临床前数据，显示该疗法能够有效靶向肾脏足细胞，实现在小鼠和猪模型中减轻IgA肾病的症状，降低炎症水平并减少肾脏纤维化，而且未观察到与治疗相关的副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种自身免疫性肾脏疾病，主要由于免疫球蛋白A（IgA）在肾脏的积聚，引发肾脏炎症及损害。此疾病通常影响年轻患者，大约三分之一的患者在五年内可能发展为肾功能衰竭，最终需要进行肾移植或透析。目前对IgA肾病的治疗手段包括糖皮质激素、免疫抑制药物、ACEI和ARBs、饮食调节以及鱼油补充等，主要作用为控制症状和延缓病程，但无法实现根治。

PS-002靶向的足细胞是在维持肾小球滤过屏障中起关键作用的特殊细胞。该疗法通过腺相关病毒（AAV）向足细胞递送编码调节蛋白的基因，这一蛋白质负责调节足细胞中补体系统的活性。补体系统是先天免疫系统的重要组成部分，而其失调可能导致多种疾病，包括肾脏病。

在IgAN小鼠模型中，接受PS-002治疗的小鼠显示出较低的补体沉积水平，尿液中的蛋白质含量减少，肾脏形态明显改善。此外，三只哥廷根迷你猪在接受PS-002治疗后，治疗基因在肾脏中的表达稳定，持续时间长达56天，未出现任何与疗法相关的副作用。

Purespring的首席科学家Ambra Cappelletto表示：“我们的数据表明，靶向足细胞来调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002的临床前数据为IgA肾病的基因治疗开创了新的可能性。”该公司最近完成了8000万英镑（约105亿美元）的B轮融资，计划启动PS-002的I/II期临床试验。

基因治疗正逐步改变慢性疾病的治疗格局，PS-002则处于这一变革的前沿，预计有望为IgA肾病及其他肾脏疾病的治疗带来革命性进展。基因治疗在肾脏领域的应用潜力巨大，有望显著提升肾病患者的治疗效果和生活质量。然而，值得注意的是，基因治疗目前仍处于研发阶段，有必要进行更多研究和临床试验以验证其安全性和有效性。

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