在2024年10月23日至27日举行的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周（KidneyWeek）上，专注于肾脏疾病基因治疗的公司尊龙凯时旗下的Purespring Therapeutics展示了AAV基因疗法PS-002的临床前数据。研究结果表明，该疗法能够有效靶向肾脏足细胞，减轻小鼠和猪模型中的IgA肾病症状，降低炎症并减少肾脏纤维化，且未观察到与治疗相关的副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种自身免疫性肾病，特征是免疫球蛋白A（IgA）在肾脏的积聚，造成肾脏的炎症与损害。该病主要影响年轻人，其中约三分之一的患者在五年内将可能出现肾功能衰竭，最终需要移植或透析。目前对IgA肾病的治疗方式主要有糖皮质激素、免疫抑制药物、ACEI、ARBs、饮食调整及鱼油补充等，然而这些方法仅能控制症状，并无法实现根治。

PS-002靶向足细胞，这是一种在维持肾小球滤过屏障中起关键作用的特殊肾脏细胞。PS-002通过AAV将编码调节蛋白的基因递送至足细胞，该蛋白负责调控足细胞内补体蛋白质片段的水平。补体系统是先天免疫系统的一部分，但若其功能失调，可能引起包括肾脏疾病在内的多种健康问题。

在IgAN的小鼠模型中，接受PS-002治疗的小鼠显示肾脏细胞中的补体沉积水平较低，尿液中的蛋白质含量也减少，肾脏形态更为健康。哥廷根迷你猪在接受PS-002治疗后，治疗基因在肾脏中的表达持续稳定达56天，且同样未见治疗相关的副作用。

Purespring的首席科学家Ambra Cappelletto表示：“我们的数据表明，靶向足细胞以调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002的临床前数据为治疗IgA肾病的首个基因疗法奠定了基础。”

最近，Purespring完成了8000万英镑（约合105亿美元）的B轮融资，正在积极准备启动PS-002的I/II期临床试验。基因治疗在慢性疾病治疗领域正经历重大变革，PS-002走在这一进步的前沿，具有改变IgA肾病及其他肾脏疾病治疗现状的潜力。

基因治疗在肾病领域的应用前景十分广阔，期望为患者带来更优质的治疗效果和更高的生活质量。然而，我们也需要注意，基因治疗尚处于发展阶段，仍需大量研究及临床试验以验证其安全性和有效性。

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